У потрібний час, у потрібному місці: вчені змогли вмикати і вимикати окремі гени

Дослідники з Лабораторії Джексона (JAX), Массачусетського технологічного інституту та Гарварду, а також Єльського університету за допомогою штучного інтелекту розробили нові перемикачі ДНК, відомі як цис-регуляторні елементи (CRE), що контролюють експресію генів з вражаючою точністю. Їхня робота дає змогу більш контрольовано активувати або пригнічувати гени в певних типах клітин, що є проривом, який має потенційне застосування в генному лікуванні захворювань і медичних дослідженнях, пише ScienceDaily.

У Фокус.Технології з'явився свій Telegram-канал. Підписуйтесь, щоб не пропускати найсвіжіші та найцікавіші новини зі світу науки!

Традиційно генна терапія стикається з проблемами, пов'язаними з впливом на конкретні тканини, не зачіпаючи при цьому весь організм. Однак за допомогою нових елементів CRE, розроблених штучним інтелектом, вчені змогли вмикати або вимикати гени в цільових клітинах, таких як клітини мозку, печінки або крові, не активуючи їх в інших тканинах.

Дослідження, опубліковане в журналі Nature, співавтором якого є доктор Раян Тьюхі з JAX, підкреслює специфічність цих нових синтетичних CRE, розроблених за допомогою методів глибокого навчання, заснованих на сотнях тисяч послідовностей ДНК. "Це дає нам можливість підвищувати або знижувати експресію гена тільки там, де це потрібно, не зачіпаючи решту організму", — заявив Тьюхі. Синтетичні ДНК-перемикачі унікальні своєю здатністю забезпечувати тканиноспецифічну експресію генів — рівень контролю, недосяжний за допомогою природних CRE через еволюційні обмеження. Вони відіграють найважливішу роль у регулюванні активності генів у різних тканинах, гарантуючи, що гени, необхідні в одній частині тіла, наприклад, у мозку, не будуть помилково активовані в інших місцях, що призводить до непередбачуваних ускладнень у лікуванні та дослідженнях.

Вчені використовували штучний інтелект для передбачення активності різних послідовностей CRE, виявивши нові патерни в ДНК, що впливають на рівень експресії генів. Ця інформація зіграла вирішальну роль у розробці CODA (Computational Optimization of DNA Activity) — платформи штучного інтелекту, що дає змогу створювати синтетичні CRE, призначені для активації генів у певних тканинах. Команда успішно протестувала синтетичні елементи як у клітинах, так і в живих організмах, таких як риба та миші, довівши їхню ефективність.

Як приклад вони навели CRE, який активував флуоресцентний білок саме в печінці риб, не проявляючи активності в інших тканинах. Цей прорив відкриває нові можливості для точного генного контролю в медичних процедурах, забезпечуючи основу для майбутніх генних терапій, які можуть бути спрямовані на конкретні тканини або органи, що раніше були недоступні для такого точкового лікування, вважають автори.

Удосконалюючи синтетичні CRE, дослідники сподіваються розробити терапевтичні стратегії, які мінімізують побічні ефекти і підвищать ефективність лікування на основі генетики. Можливість створення таких перемикачів для вузькоспеціалізованого застосування являє собою значний стрибок уперед для технологій редагування генів і медицини майбутнього.

Раніше Фокус писав чому брати і сестра не є копіями, всупереч усталеним переконанням. Розвінчуючи поширені міфи, експертка дослідила захопливий світ генетики та непередбачувану ДНК, якою ми ділимося з братами та сестрами.

Також Фокус писав про поліпшення технології редагування генів CRISPR. Нова версія показує, що підвищення точності технології CRISPR-Cas9 знижує ризик трансформації ракових клітин під час генної терапії.