У США хлопчик першим у світі пройде генну терапію проти анемії

Компанія оголосила вартість генної терапії під назвою Lyfgenia – 3,1 мільйона доларів. Але лікування 12-річного хлопця покрило медичне страхування.

У США 12-річний Кендрік Кромер став першою людиною у світі, яка почала лікування серповидноклітинної анемії за допомогою нещодавно схваленої генної терапії. Про це The New York Times.

Лікування може зробити можливим життя, про яке він мріяв. Адже рідкісне захворювання крові заважало дитині жити повноцінним життям: проста поїздка на велосипеді або прогулянка на вулиці могла закінчитися нападом пекучого болю.

Але нещодавно американський регулятор FDA дозволив двом компаніям (Bluebird Bio та Vertex Therapeutics) лікувати пацієнтів із серповидноклітинною анемією за допомогою методу, заснованого на редагуванні генів CRISPR.

Наразі він проходить лікування в Дитячій національній лікарні у Вашингтоні. Для генної терапії лікарям знадобляться сотні мільйонів стовбурових клітин Кендріка.

1 травня лікарі взяли стовбурові клітини з його кісткового мозку, які Bluebird Bio потім генетично модифікують у спеціалізованій лабораторії. Лікарі кажуть, що на завершення процесу підуть місяці.

Лікування вже допомагало пацієнтам у клінічних випробуваннях, але Кендрік – перший комерційний пацієнт Bluebird Bio.

За оцінками, 100 000 людей у Сполучених Штатах мають серповидноклітинну анемію, більшість з них – чорношкірі. Люди народжуються з цією хворобою, коли успадковують мутований ген цього захворювання від кожного з батьків.

Раніше повідомлялося, що вчені створили застосунок для смартфона, який може допомогти виявити ранні ознаки лобно-скроневої деменції.