Только одна инъекция в год: генная терапия помогает бороться со смертельными отеками

Только после одной инъекции генной терапии пациенты в течение года могут избавиться от смертельно опасных ангионевротических отеков. К таким выводам пришли ученые, которые обнародовали результаты своих исследований в издании The .

Технология CRISPR

Генная терапия на основе технологии CRISPR позволяет направленно вмешиваться в генетический материал для коррекции аномальных генетических мутаций, вызывающих смертельно опасные заболевания.

В случае с наследственным ангионевротическим отеком генная терапия направляется на ген, ответственный за развитие воспаления, блокируя его функцию.

В научном эксперименте приняли участие девять пациентов с врожденной болезнью. Вследствие однократного введения инъекции NTLA-2002 они на год избавились от отеков.

Преимущества генной терапии

Первые результаты свидетельствуют об эффективности лечения наследственных болезней, таких как ангионевротический отек. Однако генная терапия пока находится на этапе исследований, поэтому ученые должны провести больше клинических испытаний.

Источник: