Прорив у лікуванні синдрому Дауна: вчені змогли видалити зайву 21-шу хромосому

Японські вчені здійснили справжній прорив у медицин. Їм вдалося повністю видалити зайву 21 хромосому, яка викликає синдром Дауна. ПРо це пише видання My modern met.

Експеримент проводився у лабораторних умовах на людських клітинах. Після видалення трисомії гени почали функціонувати як у здорових клітин: підвищилася їхня активність, знизився рівень клітинного стресу та відновилися важливі біологічні процеси. Скориговані клітини також росли швидше та мали коротший час подвоєння порівняно з необробленими клітинами.

Це перший і вкрай важливий крок до створення методу, який у майбутньому дозволить лікувати синдром Дауна на рівні ДНК.

Подальші тести показали, що гени, пов'язані з розвитком нервової системи, стали активнішими, а ті, що пов'язані з метаболізмом, сповільнилися після редагування.

Окрім цих клітин, вирощених у лабораторії, вчені також протестували свої методи CRISPR на фібробластах шкіри, зразки яких були взяті у людей із синдромом Дауна. Тут метод редагування знову спрацював, успішно видаливши додаткову хромосому в кількох випадках.

Незважаючи на це, CRISPR може взаємодіяти і зі здоровими клітинами, що підкреслює, що ці ранні відкриття ще далекі від впровадження в клінічних масштабах. У відповідь команда зараз працює над удосконаленням своєї методології, щоб редагування генів впливало лише на клітини з трисомією.

Нагадаємо, що учені дізналися, як саме у древності ставилися до дітей із синдромом Дауна. Для цього дослідники вивчили ДНК близько 10 тисяч осіб, які жили у минулому.